정밀의료 기반 신경유전질환 유전자·세포 치료 기술 개발 본격화

  서울대병원 임상유전체의학과는 최근 미국 매사추세츠대 찬 의과대학(University of Massachusetts Chan Medical School, 이하 UMass Chan)의 유전세포의학과와 ‘희귀질환 유전자 치료제 개발 및 인재 교류를 위한 업무협약(MOU)’을 체결했다고 5일 밝혔다.

▲서울대병원 전경(왼쪽)과 UMass Chan 전경

이번 협약은 희귀 및 난치성 신경유전질환을 대상으로 한 유전자·세포 치료제 공동 개발, 임상연구 협력, 연구자 교류 확대를 주요 골자로 하며, 양 기관은 이를 통해 글로벌 정밀의료 공동연구 체계를 본격적으로 구축하게 된다.

협약에 따라 양 기관은 ▲유전자 치료 기반 희귀질환 연구 ▲공동연구 및 기술이전 협력 ▲학술회의 및 워크숍 공동 개최 등을 추진할 계획이다. 특히 신경발달장애, 뇌전증성 뇌병증, 신경근육질환 등 중증 신경유전질환을 중심으로, 최신 유전자·세포 치료 기술을 활용한 실질적 치료 전략 개발에 주력할 예정이다.

이번 협약에서 주목할 점은 서울대병원 임상유전체의학과가 보유한 정밀의료 기반의 임상·유전체 통합 희귀질환 진료 역량이다.

2021년 3월 신설된 임상유전체의학과는 희귀질환의 진단 및 기전 연구, 유전자 치료제 및 신약 개발 등 다양한 융합 연구를 수행하고 있으며, 분자 진단부터 치료 반응 예측, 맞춤형 치료 전략 수립에 이르기까지 유전체 정보를 임상 현장에 적극 활용하고 있으며, 이러한 역량은 정밀의료 실현과 유전자 치료 기술 개발을 위한 핵심 인프라로 평가받고 있다.

협약식은 화상으로 진행됐으며, UMass Chan 측에서는 Guangping Gao 교수와 심재혁 교수가, 서울대병원 측에서는 채종희 임상유전체의학과장을 비롯해 문장섭, 김만진, 김수연 교수가 참석했다.

이번 협약의 파트너인 UMass Chan 유전세포의학과 내 Horae 유전자치료센터(Horae Gene Therapy Center)는 Tay-Sachs병, Canavan병 등 희귀 유전질환 유전자 치료 분야를 선도해온 세계적 연구기관으로, 최근에는 Tay-Sachs병을 대상으로 한 세계 최초의 인간 대상 유전자 치료 임상시험을 성공적으로 진행해 국제적인 주목을 받았다.

채종희 교수(서울대병원 희귀질환센터장)는 “서울대병원이 보유한 대규모 임상·유전체 통합 데이터와 분석 인프라에 UMass Chan의 첨단 유전자 치료 기술력이 결합되면, 희귀 신경유전질환 분야에서 세계 최고 수준의 정밀의료 성과를 이끌어낼 수 있을 것”이라며 “이번 협약이 연구 협력을 넘어 실제 환자 치료에 기여하는 구체적 성과로 이어지기를 기대한다”고 말했다.