보건복지부가 2025년 제7차 첨단재생의료‧첨단바이오의약품 심의위원회를 개최해 임상연구계획 총 9건 중 3건만 적합‧의결했다.

보건복지부(장관 정은경)는 지난달 24일과 31일 양일에 걸쳐 2025년 제7차 첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 심의위원회(심의위원회)를 개최했다.

심의위원회는 1일 건양대병원, 연세대세브란스병원, 전남대병원 등에서 제출한 임상연구계획 총 9건(고위험 2건, 중위험 5건, 저위험 2건)을 심의했으며, 이 중 3건은 적합, 4건은 부적합 의결했고, 2건은 재심의하기로 결정했다고 밝혔다.

적합 의결된 안건에 대한 주요 내용의 첫 과제는 HER2 양성 유방암 환자를 대상으로 유전자를 도입한 동종 제대혈 유래 자연살해세포(AB-201)를 투여하는 고위험 임상연구다.

HER2 양성 유방암은 인간 표피성장인자 수용체 2형(HER2, Human Epidermal growth factor Receptor 2)이 과발현돼 있는 것이 주된 특징이다. HER2의 돌연변이 또는 과발현은 종양 발생 및 전이를 직접적으로 초래할 수 있으며, 공격적인 종양 특성 및 불량한 예후와 연관돼 있다.

따라서, HER2의 발현수준은 유방암 및 일부 다른 암의 예측 인자로서 활용되며, 새로 진단된 침습성, 전이성 유방암 환자에서 통상적으로 검사하는 지표다.

제대혈로부터 확보한 자연살해세포는 상대적으로 높은 증식 능력이 있어 많은 양의 세포를 확보할 수 있다. 때문에 해당 연구는 유전자 도입된 제대혈 유래 자연살해세포를 이용해 HER2를 표적할 수 있어, 진행성 HER2 양성 유방암에 대한 항종양 활성을 나타낼 수 있을 것이라 기대된다는 것이다.

다음 과제는 HER2 양성 진행성 위암/위식도접합부암 환자를 대상으로 유전자를 도입한 동종 제대혈 유래 자연살해세포(AB-201)을 투여하는 고위험 임상연구로, 연구는 같은 방법으로 HER2를 표적할 수 있어, HER2 양성 진행성 위암/위식도접합부암에 대해 항종양 활성을 기대했다.

위 2건의 과제에 대해 식품의약품안전처장은 고위험 임상연구 신속·병합 검토를 통해 연구자의 제출 자료가 타당함을 심의위원회에 통보했으며, 재생의료기관은 식품의약품안전처장의 승인 통보를 받은 후 절차에 따라 임상연구를 실시하게 된다.

세 번째 과제는 비허혈성 확장성 심근병증 환자를 대상으로 환자 본인의 골수에서 유래한 단핵세포를 투여해 심부전 증상과 좌심실 기능 개선 효과를 평가하는 저위험 임상연구다.

연구는 해외 유사 임상시험을 근거로 과립구 집락 자극 인자(Granulocyte-Colony Stimulation Factor, G-CSF) 단독 투여보다 G-CSF를 전처치한 후, 최소조작으로 얻은 자가 골수 유래 단핵세포를 투여하는 병합방식을 통해 심장 기능 개선에 임상적으로 더 유의미한 효과를 얻고자 했다.

김우기 첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 심의위원회 사무국장은 “이번 제7차 심의위원회는 다수의 연구과제에 대한 충분한 심의를 위해 회의를 2회에 걸쳐 진행했다”라며, “사무국은 ‘첨단재생의료 연구계획 심의 안내 및 작성 가이드라인’을 그간의 심의사례 및 관련 법령 개정 사항을 반영해 개정 및 ‘첨단재생의료포털’에 게재했으며, 앞으로도 관계기관과 협력해 임상연구를 활성화할 수 있도록 노력하겠다”라고 말했다.