재발성‧불응성 외투세포 림프종(MCL) 대상 최초이자 유일한 가역적 BTK 억제제 ‘제이퍼카’

기존 치료 이후 질병 진행된 MCL 환자에서 56% 이상 전체 반응률, 17개월 이상 반응기간 확인

   한국릴리(대표: 존 비클, John Bickel)는 자사의 재발성‧불응성 외투세포림프종 치료제 ‘제이퍼카(50mg‧100mg, 성분명: 퍼토브루티닙)’가 건강보험심사평가원 공고에 따라 10월 1일부터 브루톤 티로신 키나제(BTK) 억제제를 포함한 두 가지 이상의 치료를 받은 적이 있는 재발성 또는 불응성 외투세포 림프종(MCL) 성인 환자에서 단독요법 투여 시 건강보험 급여가 적용됐다고 2일 밝혔다.

제이퍼카는 임상연구를 통해 한 가지 이상의 BTK 억제제로 치료 후 재발성 또는 불응성 MCL 환자를 대상으로 효과를 보인 최초이자 유일한 가역적 BTK 억제제다. 제이퍼카 허가 이전에는 BTK 억제제 치료 후 질병이 진행된 환자를 대상으로 한 임상 근거로 승인받은 국내 약물은 없었다.

전임상 연구에 포함된 대부분의 키나제 성분(98%)보다 BTK에 대해 300배 더 선택적으로 억제하는 특징을 보이는 가역적 BTK 억제제 제이퍼카는 특정 전기(C481)와 무관하게 BTK 단백질의 ATP 결합 부위에 선택적으로 결합한다는 점에서 기존의 비가역적 BTK 억제제와 다르다.

▲ 한국릴리 제이퍼카정 100mg(성분명: 퍼토브루티닙)

외투세포림프종(MCL)은 진단 시 이미 전신이나 위장관 침범이 흔히 동반되는 공격적인 특성을 보이며, 진행 속도가 빠르고 재발률이 높아 대부분의 환자가 2년 이내 재발하며, 평균 생존 기간도 4~5년에 불과해 예후가 매우 불량한 것으로 알려져 있다.

이전에 한 가지 이상의 BTK 억제제로 치료를 받은 MCL 성인 환자를 대상으로 제이퍼카의 임상적 유효성 및 안전성을 평가한 BRUIN 1/2상 임상 시험에 따르면 BTK 억제제 치료에 실패한 환자에서 전체 반응률(ORR)은 56.7% (95% CI, 45.8-67.1), 반응 지속 기간(DoR)은 17.6개월(95% CI, 7.3-27.2)로 유의미한 결과를 나타내 보였다.

▲ BRUIN 임상에서 이전에 한 가지 이상의 BTK 억제제를 투여받은 MCL 환자의 유효성 결과

가장 흔하게 발생한 이상반응은 피로(26.3%), 중성구 감소증(22.8%), 설사(22.1%), 그리고 타박상(19.0%)이었다. 이상반응으로 인한 치료 중단은 1.2%, 이상반응으로 인한 용량 감량은 3.3%로 나타났다.

화순전남대학교병원 혈액내과 양덕환 교수는 “국내에서 사용 가능한 BTK 억제제 치료 이후의 대안이 전무했던 상황에서 제이퍼카의 보험급여 적용은 재발성 또는 불응성 MCL 환자의 예후 개선과 실질적 치료 접근성 향상 측면에서 매우 긍정적”이라며, “특히 고령 환자의 건강상태를 고려했을 때 독성과 부작용 위험을 낮게 유지하면서 생존기간 연장이 가능한 제이퍼카 치료의 혜택을 보다 많은 환자들에게 제공할 수 있을 것으로 기대된다”라고 평가했다.

한국릴리 항암제 사업부 권미라 전무는 “재발 위험이 높은 재발성 또는 불응성 외투세포 림프종 환자들이 기존 BTK 억제제 치료 실패 이후에도 좌절하지 않고 질환 극복에 도전하는데 제이퍼카 급여적용이 도움을 드릴 수 있어 매우 기쁘게 생각한다”며, “한국릴리는 앞으로도 국내 혈액암 환자들이 보다 나은 치료 효과를 경험할 수 있도록 환자 중심의 치료 환경 개선을 위해 꾸준히 노력하겠다”라고 전했다.

한편, 제이퍼카는 2023년 1월 미국 FDA 신속승인 절차에 따라 승인을 받았다. 국내에서는 2023년 6월, 이전에 BTK 억제제로 치료받은 경험이 있는 재발성 또는 불응성 성인 외투세포림프종(MCL) 환자를 대상으로 한 단독요법으로 희귀의약품에 지정된 데 이어, 지난해 8월에는 식품의약품안전처로부터 글로벌 혁신제품 신속심사(GIFT) 대상으로 지정돼 허가받은 바 있다.