기적의 항암제라더니, 환자 10명 중 6명은 ‘효과없음’

효과없는 신약은 환자에겐 희망 고문, 국민이 임상시험 대상인가?

증안된 신약에 더 이상 건강보험 재정 낭비해선 안돼

   경실련, 건강사회를위한약사회(이하 건약), 한국중증질환연합회는 9일 오전 경실련 강당에서 ‘초고가 신약 치료효과 실태 발표 및 신속등재 재검토 촉구’ 기자회견을 개최하고 정부에 졸속적인 신약의 건강보험 보장 확대 추진 중단과 사후평가방안 마련을 요구했다.

건약에 따르면 2020~2024년 건강보험공단이 협상한 신약 약품비는 연평균 13.1% 증가해 건강보험료 인상률의 약 8배에 달하고, FDA 가속 승인 항암제를 5년 이상 추적 관찰한 결과, 41%가 전체 생존율이나 삶의 질 개선 효과를 입증하지 못하는 등 고가신약의 효과 검증 절차가 간소화되면서 치료 효과의 불확실성은 큰 상황이라고 지적했다.

▶ 정부의 약가제도 개편안 내용 및 문제

정부는 최근 희귀질환 치료제의 접근성을 높이기 위해 건강보험 급여 등재 허가 기한을 기존 240일에서 100일로 단축하는 '신속 등재' 정책을 발표했다.

기존에는 임상적 유용성과 비용효과성 등을 검토하는 데 150일이 소요됐으나 개편안에서는 이 과정을 모두 생략하고 허가사항에 따른 급여기준 설정만 1개월 내에 마치는 것으로 변경됐다. 이는 신약의 임상적 가치의 검증 과정을 없애고, 모든 희귀약품이 검증 없이 등재되는 결과를 초래한다.

또한 신약의 가치에 기반해서는 60일간의 협상을 통해 가격을 결정했으나, 개선안은 주요 8개국의 표시가격인 ‘등재 가격’ 평균을 참고해 1개월 내에 결정하게 된다. 그러나 외국의 ‘등재가격’은 실제 거래가격보다 부풀려진 경우가 많고, 소위 ‘가짜 가격’을 기준으로 삼아 제약사가 원하는 비싼 가격이 반영될 가능성이 높다는 것이다.

▶ 초고가 신약의 치료 효과 평가 결과: ‘기적의 항암제’의 허상

정부는 연간 수천만 원에서 수억 원에 달하는 초고가 의약품의 불확실성을 관리하고 있다. 건강보험심사평가원이 공개한 고가 신약의 성과평가 자료에 의하면, ‘기적의 항암제’로 불린 킴리아주(치료비용: 3억6,000만 원)는 환자의 59.1%에서 치료 효과가 없었던 것으로 나타났으며, 또 킴리아주는 사전승인제 대상은 아니다.

건보재정에서 지출된 비용의 일부는 건보공단에 환급되나 불필요하게 지출된 건강보험 약품비만 약 766억 원으로 추산되고, 투약 전 적격성을 심사하는 사전승인제를 적용받는 스핀라자주(9,200만 원)와 럭스터나(3억3,000만 원)조차도 환자의 절반은 치료료과를 보지 못했으며, 한국의 초고가 의약품에 대한 프랑스 보건당국(HAS)평가 결과, 전체 목록의 54%에서 기존 약제 대비 효과개선이 없거나 경미하다고 평가했다.

▶ 옥석 가리는 평가체계 고도화하지 않고 아예 폐지

우리나라 초고가 신약의 성과 평가결과에 의하면 터무니없이 비싼 가격에 걸맞지 않은 효과를 내는 것으로 확인됐다. 정부는 불확실성을 가진 초고가 신약에 대한 효과평가체계를 8개 성분(13개 적응증)에 적용해 왔지만 그 평가 결과를 공개하지 않아 환자에게 신약의 치료효과에 대한 막연한 환상을 심어주고 있는 반면, 주요 선진국에서는 초고가 신약에 대한 평가결과를 투명하게 공개하고 있다.

희귀질환자에게 중요한 것은 효과 좋은 약을 신속히 도입하는 것으로, 이를 위해 정부는 옥석을 가려주는 평가체계를 운영하고 그 결과를 환자에게 투명하게 공개해 환자가 치료가능성을 예측할 수 있도록 해야 한다.

그러나 정부의 개편안은 옥석을 가리는 평가체계를 고도화하는 것이 아닌 아예 폐지해 ‘효과없음’에 대한 위험과 약값 부담을 환자에게 전가하는 방향으로 개악됐다.

기존 제약사가 급여 신청 시에는 ‘임상적 유용성 평가’와 ‘경제성 평가(효과 대비 적정 가격)’ 절차를 생략해 사전 검증을 면제해 문턱을 낮췄지만, 이를 보완할 핵심 수단인 ‘종합적 사후평가’는 방법론조차 부재한 상황으로, 환자의 접근성 강화가 아닌 안전 위협방안이 될 것으로 분석했다.

▶ 개선된 효과에 부합하는 합리적 가격결정 체계 폐지

개선된 효과에 부합하는 가격을 결정하는 가치기반 약가결정방식(value for money)을 폐지하고 외국 8개국의 가짜 가격을 참고해 국내 약가를 결정할 경우 ‘거품 낀 가격’을 반영하는 퇴행적 가격제도로 전락할 우려가 크다.

7년 이내 식약처 승인 후 아직 급여되지 않은 희귀의약품이 60개(성분 기준)에 달한다. 이 중 53개 의약품의 평균 치료비용은 2.7억 원에 달하고, 향후 제약사가 제시하는 가격을 그대로 받아들일 경우 추가로 등재될 희귀의약품 약품비는 최소 1조5000억 원이 추가로 발생할 것으로 추정된다.

이에 대해 건약은 “암 등 희귀중증질환자에게 있어서의 신약은 생명과 직결된 절박한 문제이나, 신약 효과에 대한 정보가 충분히 제공되지 않아 환자는 막연한 기대로 의약품을 복용하지만 기대보다 효과없는 신약은 환자에게 또 다른 좌절감을 줄 뿐이어서, 정부는 효과의 불확실성을 지닌 의약품에 대해 옥석을 가리는 체계를 마련하고 환자에게 그 정보를 투명하게 공개해야 한다”고 언급했다.

이어 “정부는 신약 접근성의 속도만을 강조할 뿐 불확실한 위험과 재정부담을 환자와 국민에게 전가하려 하고 있어, 우리 단체는 정부의 졸속적인 신약 신속 등재 및 약가결정제도 개편 추진에 대해 깊은 우려를 표한다”는 입장을 드러냈다.

그러면서 건약은 “환자와 국민 모두를 위한 의약품 정책이 되기 위해 ▲ 초고가 의약품에 대한 면밀한 평가체계 마련과 투명한 결과 공개, ▲ 세계적 흐름과 역행하는 A8 평균가 결정방식 철회, ▲ 급증하는 약품비에 대한 관리방안이 우선적으로 마련돼야 한다”고 강조했다.

이를 위해 건약은 “환자의 알 권리를 보장하고 막연한 기대를 방지하기 위해 신약 효과평가 결과를 전면 공개하고, 신속 등재 도입 전, 효과 불확실성을 통제할 수 있는 엄격한 사후 검증 체계를 우선 구축해야 한다”고 했다.

나아가 “정부는 신속 등재 시 예상되는 투명한 재정 소요 규모와 구체적인 재원 조달 방안을 공개하고, 밀실 행정 중단과 환자 및 국민, 전문가가 참여하는 공정한 논의를 통해 약가제도를 개편해 줄 것”을 요구했다.