희귀질환 내에서도 소외된 희귀 간 질환 분야 치료 사각지대 해소 활동 펼쳐

PFIC, PBC 등 희귀 간 질환 분야 치료 공백 해소와 환자 인식 개선 활동 지속

치료제 공급을 넘어 질환 인식 개선과 환자 목소리 전달 활동 인정

▲ 양미선 입센코리아 대표(오른쪽)가 2일 개최된 ‘환자안전 증진 유공 포상’ 시상식에서 식품의약품안전처장 표창을 수상하고 오유경 식약처장(왼쪽)과 기념촬영을 하고 있다.

     글로벌 바이오제약기업 입센코리아(대표 양미선)가 희귀질환 환자의 안전 증진과 치료 접근성 향상에 기여한 공로를 인정받아 지난 2일 식품의약품안전처장 표창을 수상했다. 이번 표창은 희귀질환 환자를 위한 지속적인 지원 활동과 환자 중심의 치료 환경 조성 노력을 높이 평가받은 결과다.

입센코리아는 지난 15년간 희귀질환 환자와 가족의 치료 여정에 동행하며 치료 접근성 향상, 질환 인식 개선, 환자 교육 및 지원 프로그램 운영 등 다양한 활동을 이어왔다. 특히 치료 기회가 제한적인 희귀질환 영역에서 치료 공백을 줄이고 환자 중심의 의료 환경을 조성하기 위해 환자단체, 의료진, 정책 관계자들과 협력해왔다.

나아가 입센코리아는 PFIC, 알라질증후군, 담도폐쇄증, 원발성 담즙성 담관염(PBC) 등 희귀 간 질환 분야에서 환자들의 미충족 수요(Unmet Needs)에 주목하며 질환 인식 개선과 환자 목소리 전달 활동을 지속해 왔으며, 희귀질환 영역에서는 혁신 치료제 개발 못지않게 환자들이 적시에 치료 기회를 가질 수 있는 환경 조성이 중요하다는 점을 강조해 왔다.

대표적인 사례로 입센코리아는 희귀 간 질환인 진행성 가족성 간내 담즙정체증(Progressive Familial Intrahepatic Cholestasis, PFIC) 치료제 '빌베이(Bylvay)'의 국내 환자 접근성 개선을 위해 노력해 왔다. 아시아 최초로 해당 치료제가 건강보험 급여 적용과 국내 공급으로 이어질 수 있도록 관련 제도 논의와 허가·평가·협상 병행 시범사업 추진 과정에 참여했으며, 이를 통해 국내 PFIC 환자들이 보다 신속하게 치료 기회를 얻을 수 있는 기반 마련에 기여했다.

입센코리아는 치료 접근성 개선뿐 아니라 희귀질환 조기 인식과 진단 환경 개선에도 힘써왔다. 2026년에는 (사)한국희귀·난치성질환연합회(회장 유지현, 이하 연합회)와 함께 국내 최초로 PFIC 질환 인식 체크리스트를 개발·공개했다. 해당 체크리스트는 의료 전문가 감수를 바탕으로 환자와 보호자가 질환의 위험 신호를 보다 쉽게 확인할 수 있도록 설계됐으며, 조기 발견과 적기 치료 연계를 지원하는 데 초점을 맞췄다.

환자 교육 활동도 지속적으로 진행해 왔다. 입센코리아는 2026년 연합회와 협력해 원발성 담즙성 담관염(PBC) 환자와 보호자를 위한 국내 첫 환자 세미나를 개최했다. 세미나에서는 의료진이 최신 치료 정보와 질환 관리 방법을 공유하며 환자와 보호자의 질환 이해도를 높이고, 보다 안전한 치료 환경 조성을 위한 실질적 정보를 제공했다.

입센코리아는 환자와 가족의 경험이 사회적 공감과 정책적 관심으로 이어질 수 있도록 다양한 소통 프로그램도 추진해왔다. 2026년에는 연합회와 함께 국내 최초 희귀 간 질환 북콘서트를 개최해 PFIC, 담도폐쇄증, 원발성 담즙성 담관염(PBC) 등 희귀 간 질환 환자와 가족들의 실제 경험을 공유하는 자리를 마련했다.

이는 환자와 보호자, 의료진, 환자단체가 한자리에 모여 진단과 치료 과정에서 겪는 어려움과 삶의 이야기를 나누며 희귀질환에 대한 사회적 이해를 높이고, 환자 중심 의료환경의 중요성을 환기하는 계기를 만들었다.

이와 함께 입센코리아는 2011년부터 말단비대증 환자를 위한 의료비 지원사업을 지속적으로 운영해 오고 있다. 매년 50여명의 환자들에게 치료비를 지원하며 경제적 부담 완화와 치료 지속성 향상에 기여하고 있으며, 환자 가족을 위한 지원 프로그램도 함께 운영해 환자와 보호자의 삶의 질 향상을 돕고 있다.

이번 입센코리아의 식약처장 표창은 특정 치료제나 단일 프로젝트의 성과를 넘어, 환자 수가 적더라도 필요한 치료와 지원에서 소외되어서는 안 된다는 사회적 공감의 의미를 담아내고 있다.

특히, 희귀 간 질환은 진단 이후 수년에서 수십 년에 걸쳐 환자와 가족의 삶에 부담을 주는 만성·진행성 질환으로, 조기 진단과 적절한 치료 접근성 확보가 환자의 미래를 좌우할 수 있으며, 전문가들 또한 희귀질환 정책이 단순한 생존의 문제가 아니라 환자의 삶의 질과 치료 기회 형평성 관점에서도 지속적으로 발전해야 한다고 강조하고 있다.

양미선 입센코리아 대표는 "이번 식약처장 표창은 환자 중심이라는 가치 아래 희귀질환 환자와 가족들의 더 나은 삶을 위해 노력해 온 모든 임직원들의 진심과 헌신이 인정받은 결과라고 생각한다"며 "앞으로도 입센코리아는 치료제 공급을 넘어 환자들이 더 안전하게 진단받고 치료받을 수 있는 환경을 만드는 데 기여하며, 희귀질환 환자들의 치료 접근성과 삶의 질 향상을 위해 다양한 이해관계자들과 협력을 이어가겠다"고 말했다.

입센코리아는 앞으로도 희귀 간 질환 및 희귀암 분야의 혁신 치료제 도입과 함께 질환 인식 개선, 환자 교육, 환자 및 가족 지원 프로그램 등을 지속 확대하며 환자 중심 헬스케어 생태계 조성에 기여한다는 계획이다.