한국노바티스는 자사의 '길레니아(성분: 핀골리모드)'가 재발-이장성 다발성경화증(RRMS: Relapsing-Remitting Multiple Sclerosis) 치료제로 식품의약품안전청의 승인을 받았다고 27일 밝혔다.

경구용 다발성경화증 치료제 '길레니아'는 일본 미츠비시 타나베 제약사로부터 라이선스를 받아 개발한 약물로, 중추신경계에서 면역체계 공격을 줄이는 새로운 계열인 스핑고신 1-인산 수용체 조절자(S1PR modulator: sphingosine 1-phosphate receptor modulators)다.

이번 식약청의 승인은 길레니아에 대한 두 건의 제3상 임상연구결과를 바탕으로 이뤄졌다.

1년간 1292명의 재발-이장성 다발성경화증 환자들을 대상으로 1년간 진행한 TRANSFORMS 임상연구에서는 길레니아가 기존 치료제인 인터페론 베타1a IM (근육주사)에 비해 연간 재발률이 52% 감소했고, 뇌 위축비율도 현저히 감소한 것으로 나타났다.

2년간 1272명의 재발성 다발성경화증 환자들을 대상으로 진행된 대규모 제3상 임상연구인 FREEDOMS 연구결과에는 길레니아 0.5mg 치료군에서 일차유효성 평가기준인 연간 재발률이 위약 대비 54% 감소했고, 장애 진행위험률의 경우 위약 대비 치료 3개월 후 30%, 치료 6개월 후 37%로 줄었다.

두 건의 임상연구 결과는 지난해 뉴잉글랜드오브메디신(NEJM) 지에도 게재된 바 있다.

한국노바티스 대표이사 피터야거 사장은 "이번 식약청 승인으로 국내 다발성 경화증 환자들도 혁신적인 경구용 치료제를 사용할 수 있게 된 것이 매우 고무적인 일"이라면서, "길레니아는 연구결과에서 입증된 그 효과와 안전성을 바탕으로 재발-이장성 다발성경화증 환자와 의료진 모두에게 새로운 치료옵션을 제공할 것"이라고 말했다.

다발성경화증은 뇌와 척수를 포함한 중추신경계의 섬유신경을 보호하는 수초(myelin sheath)에 손상이 생겨 발생하는 중추신경계의 자가면역 질환이다.

수초는 신체 여러 부위에 신경전달을 담당하는 중추신경계의 신경섬유를 감싸 보호하는 지방물질로 뇌와 신체 각 부위 간 신경자극 전도를 신속하게 할 수 있도록 해주는 역할을 한다.

재발-이장성 다발성경화증은 다발성 경화증의 가장 일반적인 형태로 급성 발병 후 증세의 완화와 재발이 반복적으로 나타나는 특징을 보인다.

길레니아는 림프구에 있는 스핑고신 1-인산 수용체(S1PR)와 결합해 백혈구(림프구)를 림프절에 잔류시킴으로써 중추신경계에 도달하지 못하게 한다.

그러나 길레니아 복용을 중지하게 되면 수일 내 체내 백혈구 수가 증가하기 시작해 1~2개월 후엔 정상치로 돌아가게 된다고 회사 측은 설명했다. 

만성적, 진행성 질환인 다발성경화증은 환자들의 장애를 유발하며 미국에서 40만 명 이상, 전 세계적으로 210만 명 이상의 환자가 이 병을 앓고 있다.

다발성경화증은 20~50대 사이의 청년층에서 주로 발병하고, 남성보다는 여성의 발병률이 높다. 국내에서는 10만 명당 3.5~3.6명이 발병하는 것으로 보고됐다.

길레니아는 국내를 비롯한 미국, 캐나다, 유럽연합, 호주, 스위스 등을 포함해 35개국에서 사용허가를 받은 것으로 알려졌다.