사노피 그룹의 계열사인 젠자임과 아이시스 제약은 최근 미포멀슨나트륨 주사제가 미국 FDA의 허가를 받았다고 18일 밝혔다.

젠자임에 따르면, 주 1회 200mg을 피하주사로 투여하는 미포멀슨나트륨은 지질 강하 약제 투여 및 식이요법 치료를 받고 있는 동형 가족성 고콜레스테롤혈증 환자들을 대상으로 저밀도 지질단백질 콜레스테롤, 아포지단백 B, 총콜레스테롤과 비고밀도 지질단백질 콜레스테롤을 감소시키기 위한 병용요법으로 적응증을 승인 받았다.

젠자임의 최고경영책임자인 데이비드 미커 의학박사는 "미포멀슨나트륨에 대한 FDA의 승인은 새로운 치료 옵션을 필요로 하는 희귀질환인 동형 가족성 고콜레스테롤혈증 환자들에게 매우 기쁜 소식으로, 심각한 상태로 살아가는 이들 환자들의 질환 관리에 도움을 주게 돼 기쁘다"고 말했다.

동형 가족성 고콜레스테롤혈증은 종종 나쁜 콜레스테롤’이라고 불리는 LDL 콜레스테롤을 혈액으로부터 제거하지 못해 혈중 LDL 콜레스테롤 농도가 비정상적으로 높아지는 희귀한 유전질환이다.

희귀 적응증인 동형 가족성 고콜레스테롤혈증은 미국에서 대략 100만 명 중 한명 꼴로 발생하고, 이들 환자들에게는 종종 30세 이전에 심장마비와 사망이 발생한다.

가족성 고콜레스테롤혈증 재단의 창립자인 캐서린 와일몬은 "동형 가족성 고콜레스테롤혈증 환자들은 겉보기에 환자처럼 보이지 않을 수 있지만 이 희귀 질환으로 매일 고통 받고 있는 가운데, 이번 미포멀슨나트륨의 허가는 동형 가족성 고콜레스테롤혈증 환자 사회에 효율적인 질환 관리에 대해 큰 희망을 줬다"고 강조했다.

이번 FDA 승인으로 아이시스는 젠자임으로부터 2500만 달러의 목표 달성 기술료를 지급 받게 됐다.

아이시스 이사회 회장 및 최고경영책임자(CEO)인 스탠리 T. 크룩 의학박사는 "미포멀슨나트륨은 최초로 시장에 진출한 전신 작용 안티센스 약물로, 더욱 효율적인 신약 기술 플랫폼을 창출하기 위한 20년간의 축적된 연구의 산물"이라면서, "미포멀슨나트륨의 성공적 출시와 글로벌 시장으로의 확대 진출을 위해 젠자임과 지속적으로 협력할 것을 기대한다"고 말했다.

한편, 국내에서는 미포멀슨나트륨이 희귀의약품 성분으로 지정됐으며, 현재 식품의약품안전청에서 품목허가 여부를 검토 중인 것으로 알려졌다.